Finalmente, tras dos años de haber comenzado las gestiones, la Fundación Pérez Scremini incorporó a sus tratamientos la tecnología CAR-T, una alternativa para pacientes con leucemias linfoblásticas agudas en los cuales no funcionaron los tratamientos tradicionales.
“Es un esfuerzo de muchos años. Conseguimos que nuestros niños tengan acceso a esta tecnología, algo que no fue para nada fácil”, contó en la presentación del tratamiento Ney Castillo, pediatra y oncólogo asesor de la fundación. “En enero de 2022 teníamos todo instalado, pero hubo obstáculos y habilitaciones demoradas. Para esto se prepararon clínicos fuera del país”, agregó.
Según explicó Castillo, CAR-T consiste en extraer las células del organismo –una de ellas son los linfocitos T–, procesarlas, multiplicarlas in vitro, modificarlas genéticamente y convertirlas en “armas” contra la enfermedad. Luego, “se reinfunden en el paciente y, ya transformadas, actúan como misiles contra el remanente de células leucémicas”.
Los resultados se visualizan en semanas; el procedimiento no es agresivo, y la morbilidad y mortalidad son bajísimas. “El 90% seguramente va a entrar en remisión, y alrededor del 50% se va a curar por completo”.
“Esta es una herramienta que se incorpora para muchas más enfermedades oncológicas y no oncológicas; es un nuevo camino en los tratamientos. Tenemos la particularidad de producirlo nosotros, lo que hace que sea accesible a toda la población. El costo que plantea la industria ronda el medio millón de dólares”, detalló Castillo.
Por otra parte, dijo que se comunicaron con la fundación desde varios países vecinos interesados en venir por el tratamiento. “No lo estamos haciendo aún, pero sería una buena posibilidad de financiamiento para el futuro, uno de los problemas que tenemos”, indicó.
En el anuncio también participó, desde Barcelona, Susana Rives, especialista en leucemia linfoblástica aguda pediátrica e inmunoterapia en leucemia aguda, quien estuvo en Uruguay y en la fundación cuando se anunció la incorporación de la terapia.
“Los resultados que se están obteniendo con las células CAR-T en algunos pacientes con leucemia son muy superiores a los que se lograban con tratamientos convencionales”, explicó Rives. En el caso de esta enfermedad, los tratamientos tradicionales suelen ser la quimioterapia o el trasplante de médula ósea.
Con la nueva terapia se está consiguiendo tratar y curar a pacientes en quienes habían fracasado los dos tratamientos mencionados. “La respuesta es alta en casos que antes eran incurables. A diferencia de otros tratamientos, suele tener menos efectos secundarios a largo plazo y, muchas veces, tras un mes de haber recibido el tratamiento, el paciente puede volver a su vida normal. Los niños, a los dos meses, pueden regresar a la escuela”.
Como funcionó tan bien, hay farmacéuticas que se interesaron, compraron la patente y la desarrollaron. “La diferencia entre el modelo académico y el industrial es que el primero se produce y fabrica en una universidad o en un hospital, mientras que el segundo se elabora en cantidades industriales”, agregó.
Para la especialista, el modelo académico aumenta el acceso a más pacientes. Otra ventaja es que se produce cerca del paciente, quien muchas veces se trata en el mismo lugar donde se fabrica. Los tiempos de coordinación y acceso son más cortos, lo que resulta determinante para pacientes con enfermedades avanzadas.
“Cuando visité Uruguay, vi que era factible que adoptaran el mismo modelo que estábamos aplicando en Barcelona: producir las células en la fundación, en un modelo descentralizado”.