El futuro de las industrias farmacéutica y biomédicas

El futuro se perfila desafiante. La industria no es ajena a estos desafíos, la farmacéutica y biomédicas no son la excepción. Debido a áreas de investigación centrales o relacionadas, que afectan la concepción que teníamos hasta hace pocos años respecto de los medicamentos, las bases de la producción están llamadas a enfrentar desafíos de importancia en función de esos cambios muy dinámicos que están ocurriendo a nivel mundial.

Tanto a nivel global como nacional, la industria farmacéutica ha tenido un fuerte crecimiento en los últimos 30 años. Las empresas nacionales desarrollan actividades de hub de comercio y servicios, mayormente enfocadas en el mercado externo e impulsadas por la inversión extranjera, así como de producción e innovación para el mercado interno.

Considerando los sectores de farma humana y animal y de dispositivos médicos, el sector tuvo una producción de 822 millones de dólares en 2023, lo que representa el 1% del PIB nacional y el 11% del PIB industrial. Sus 310 millones de dólares exportados rondan el 3% de las exportaciones, empleando directamente a casi 7.500 personas con buenas remuneraciones, en una red de 160 empresas, de las que unas 120 se dedican al sector farma humana y equipos médicos y el resto a salud animal.

El crecimiento de la población mundial, el aumento de la esperanza de vida y el envejecimiento de la población, sumado al avance en biotecnología, medicina de precisión, terapias génicas e inteligencia artificial, prometen un futuro dinámico para la industria.

Proyecciones de organismos como Evaluate Group señalan que se espera que las ventas mundiales de medicamentos crezcan a una tasa promedio anual de 7% y totalicen un valor cercano a los 1,6 billones de dólares en 2028. Es claro que para aprovechar esa dinámica hay que prepararse incrementando la investigación científica y la innovación, aspectos en los que estamos en el debe.

Uruguay ofrece importantes ventajas normativas para la operativa logística, con incentivos para la instalación de centros de distribución regional, lo que ha llevado a que se posicione como un hub relevante a nivel de la región. Ese impulso está dado.

Nuestro debe está en la investigación e innovación y el marco regulatorio. ¿Por qué?

El genoma puede describirse como un libro biológico que contiene toda la información necesaria para desarrollarnos, funcionar y reproducirnos, haciendo de cada ser humano una persona única y singular. Esa singularidad permite desarrollar una medicina personalizada, los tratamientos pueden ser más específicos para las características genéticas de los pacientes, mejorando la eficacia y reduciendo efectos secundarios.

Hoy se puede llegar a tratar el cáncer que padece una persona en este momento, pero si en un par de años ese cáncer muta, gracias a las herramientas modernas que se aplican al desarrollo de fármacos, es posible disponer de otro medicamento efectivo para cuando ese cáncer haya cambiado. Esto es lo que denominamos medicina de precisión.

Es necesario que el lector perciba que se está en camino de transformar enfermedades que eran mortales en enfermedades crónicas, mediante el desarrollo de medicamentos aplicables a pacientes que presentan un perfil definido.

Un medicamento no se compone sólo de un principio activo, es decir, de la molécula que tiene un efecto terapéutico, sino también de productos que aseguran su liberación y entrega en el lugar preciso al que es necesario llegar para lograr un efecto terapéutico, a la vez de minimizar efectos no deseados.

La autoridad sanitaria de Estados Unidos aprobó en 2023 55 nuevos medicamentos, la mayoría dirigidos a enfermedades graves, raras o huérfanas (enfermedades hasta ahora sin terapia). Muchas de las nuevas entidades aprobadas fueron biotecnológicas o moléculas de síntesis química, pero lo que se aprecia es el reducido número de pacientes a los que están orientadas, teniendo en cuenta, por ejemplo, que el 51% de ellos se aplican a enfermedades raras.

Estos medicamentos pueden ser medicamentos biotecnológicos o aun pequeñas moléculas producidas por síntesis química, pero que en su mayoría benefician a una porción reducida de pacientes. Estos fármacos son producidos generalmente por empresas multinacionales que invierten entre 1.000 y 2.000 millones de dólares por cada nuevo medicamento introducido al mercado, lo que responde la pregunta de hacia dónde va el mercado farmacéutico global, principalmente a cronificar las enfermedades graves y tratar condiciones que hasta ahora no disponían de terapias efectivas.

El modelo de negocios que hasta ahora aplica la industria farmacéutica que produce en Uruguay (nacional y regional) es el de desarrollar medicamentos similares de aquellos que provienen de laboratorios innovadores que hayan demostrado éxito comercial, volcándolos al mercado nacional a un precio menor.

Hay una incompatibilidad entre este modelo de negocios y la evolución que la industria innovadora global está teniendo, basada en el bajo número de pacientes a tratar en nuestro país; nos referimos a determinados cánceres, enfermedades neurológicas, enfermedades raras, no a medicamentos para la hipertensión, cuyo mercado de consumo es mucho más amplio.

Todo muestra que esta es una tendencia instalada en el mercado global farmacéutico, es un camino de no retorno. Hay una importante cantidad de trabajos científicos que empezaron a darse a conocer a partir de 2018, referidos a la intervención de la inteligencia artificial en el desarrollo de nuevos medicamentos para situaciones complejas aún no atendidas. Y es que tanto la genómica como la inteligencia artificial han llegado para desarrollar nuevos fármacos que nos hagan vivir más y mejor; el mundo ha cambiado, la industria farmacéutica ha cambiado y debemos adaptarnos al cambio, nada ganamos con resistirnos. Detenernos en los viejos modelos es retroceder.

Aun cuando caigan las patentes de todos estos nuevos medicamentos innovadores, no sería esperable que la industria nacional lanzara la gran mayoría de ellos, simplemente porque el volumen del mercado uruguayo no lo justificaría. La única forma de que pudiesen ser producidos localmente es si fuésemos capaces de exportarlos en volúmenes apreciables.

Es aquí donde nos encontramos con una primera dificultad institucional que nos impide desarrollar ese modelo de negocios: la ausencia de una agencia reguladora nacional que sea reconocida por la Organización Mundial de la Salud (OMS) y sea independiente del Ministerio de Salud Pública (MSP) desde el punto de vista técnico, administrativo y financiero.

Pero esa no es la única dificultad. Buena parte de los medicamentos aprobados por la FDA (la Administración de Alimentos y Medicamentos estadounidense) son biotecnológicos, por lo que difícilmente sean abordados por la industria nacional de no tener los estímulos necesarios, dado que, si bien su capital humano es suficiente para afrontar investigación e innovación, el mercado es muy pequeño. El grado de complejidad de estos medicamentos requiere adquirir tecnologías que podrían obtenerse por medio de asociaciones con empresas extranjeras dispuestas a transferirlas, lo que exigiría una contrapartida importante de nuestra industria. Debemos ser conscientes de esta realidad.

La fabricación de esos medicamentos demandaría la existencia de un agente viabilizador, un rol que podría tener el proyectado Instituto de Investigación en Vacunas del Uruguay, del que existe el estudio de viabilidad económica a nivel de prefactibilidad del proyecto, para la producción e investigación de vacunas, y el que a partir de ligeras adaptaciones pueda elaborar principios activos (API, por su sigla en inglés) biotecnológicos, con los recursos humanos calificados que requiere esta industria y de los que dispone nuestro país.

Este instituto, cuya inversión se estima en 30 millones de dólares, podría ser una plataforma de producción por encargo de laboratorios nacionales, para que estos puedan empezar a transitar por el camino de la biotecnología, a partir de su asociación con empresas del exterior poseedoras de la tecnología, teniendo así la posibilidad de exportar. Ello requiere llevar adelante los ensayos aceptados en el ámbito internacional para demostrar que el producto biotecnológico producido tiene un grado aceptable de biosimilitud con el medicamento original, para lo que es necesario contar con la ya mencionada agencia.

Ya quedó demostrada la posibilidad de producir reactivos biotecnológicos de diagnóstico, originales y desarrollados en Uruguay, algo para lo que estamos totalmente preparados y que, de hecho, lo hicimos durante la reciente pandemia, cuando los grandes héroes en la materia fueron el Instituto Pasteur y sus técnicos formados en la Universidad de la República y el laboratorio ATGen.

Otra rama de trabajo a explorar es la investigación y el desarrollo de nuevas formulaciones de medicamentos ya en uso, que presenten ventajas terapéuticas en relación con lo que hoy está en el mercado global.

Muchos laboratorios nacionales están en condiciones de innovar, teniendo en cuenta las notables mejoras que han experimentado en las últimas décadas. Sin embargo, la innovación no pasa necesariamente por el desarrollo de nuevas moléculas, sino también por el desarrollo de nuevos medicamentos basados en formulaciones ya existentes que aporten nuevas opciones terapéuticas. Es decir, añadir valor sobre productos que ya existen, potenciando nuevas mejoras.

Estamos en condiciones de mejorar formulaciones de formas farmacéuticas conteniendo fármacos ya conocidos que demuestren ser más eficaces en cuanto a mejor biodisponibilidad o disminución de efectos secundarios, desarrollar nuevas formas farmacéuticas conteniendo nuevas dosis respecto de las anteriores demostrando ventajas terapéuticas, combinar dos principios activos en una misma formulación, mejorando así la adherencia del paciente a sus diferentes tratamientos, desarrollar nuevas formas farmacéuticas de liberación modificada que permitan un mejor acceso de fármacos a los sitios de acción.

Esto no requiere de inversiones multimillonarias como las necesarias para desarrollar un nuevo medicamento, sino que están al alcance de la industria nacional, y ya existen experiencias exitosas al respecto. Precisamente, y como ejemplo, podemos citar un medicamento a base de divalproato de sodio de liberación prolongada, de fabricación enteramente nacional. Con este producto, formulado por un laboratorio en conjunto con la academia (Facultad de Química), se logró la reducción de las oscilaciones entre las concentraciones del ácido valproico (principio activo) que traían aparejada toxicidad o falla terapéutica en los pacientes sin pérdida de la biodisponibilidad respecto del original.

Gracias a este tipo de innovación, la industria farmacéutica aportaría beneficios a nivel clínico y económico, así como también para los pacientes y la sociedad, contribuyendo a la eficiencia del sistema sanitario.

Es conocido que en el último quinquenio se careció de políticas de crecimiento, competitividad y productividad. La innovación y la ciencia no fueron el centro de la agenda.

Mejorar los aspectos regulatorios que encorsetan a la industria farmacéutica nacional y que impiden explotar todo su potencial exportador, dar solución a otros problemas que a su vez no nos permiten acceder plenamente a los medicamentos disponibles en otros países, facilitar a los laboratorios innovadores la venta de sus últimos desarrollos en nuestro país de forma controlada, sin generar inequidades de acceso como hasta ahora, creando condiciones de sostenibilidad financiera para el sistema de salud y generando alternativas de inversión que sean atractivas tanto para la industria nacional como internacional, son desarrollos imprescindibles que el país debería abordar.

¿Cómo? Creando primero la agencia reguladora nacional y logrando que sea listada por la OMS, una agencia independiente desde el punto de vista técnico, administrativo y financiero del MSP. Y haciendo realidad el proyecto del Instituto Nacional de Vacunas, proyecto que la Udelar presentó al Poder Legislativo como agente viabilizador.

Rubén Cano es químico farmacéutico con posgrado en Administración y en Farmacoeconomía, asistente académico y cuenta con 30 años de experiencia en la industria farmacéutica. Marta Vázquez es química farmacéutica, investigadora y profesora titular libre del Departamento de Ciencias Farmacéuticas de la Facultad de Química. Ambos integran el grupo de trabajo para la Agencia de Evaluación, Regulación y Vigilancia de Tecnologías Sanitarias. Raúl Labadia es publicista, empresario y coordinador del Nodo Estado y Políticas Públicas de Fuerza Renovadora.